全国服务热线近日，北京市发布了《高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》，该方案为北京市细胞与基因治疗产业的高质量发展提供了强有力的政策支持，特别强调了鼓励医疗机构随时备案并开展新增的细胞与基因治疗医疗服务价格项目，积极服务细胞与基因治疗创新药申报国家医保药品目录。优化临床急需的细胞与基因治疗产品进口审批工作流程，提升北京临床急需的细胞与基因治疗产品供应保障能力。
天津发布《全链条支持生物医药创新发展的若干意见》征求意见通知：近日，天津发布《天津市全链条支持生物医药创新发展的若干意见（征求意见稿）》公开征求意见的通知。指出：加强基础研究与核心技术攻关。加快培育合成生物学、现代中药、放射性药物、核酸药物、细胞与基因治疗、医学人工智能、脑科学、再生医学等特色赛道。统筹各类科技专项计划，接续布局“项目群”“研发链”，加强新靶点、新机制前沿探索。加快药械发现和评价新工具、新方法、新标准研究。
首款出海CAR-T疗法前三季度大卖6亿美元：10月15日，传奇生物公布其明星产品Carvykti销售额。2024年三季度，该CAR-T疗法销售额为2.86亿美元，同比增长87.7%。加上一季度的1.57亿美元、二季度的1.86亿美元，Carvykti的2024年前三季度销售额共计6.29亿美元，同比增长84.3%。这其中约九成来自美国市场。相较之下，国内尚未解决高价CAR-T的支付难题。这也是虽然国内CGT（细胞基因治疗）领域遇冷，但Carvykti备受关注的原因。
科学家发现让T细胞持久击杀肿瘤的新方法：近日，美国圣裘德儿童研究医院的研究团队在Science杂志上发表了一项重要研究成果，揭示了通过敲除ASXL1基因可以显著增强T细胞的抗肿瘤效果，jinnian金年会官网为开发更有效的T细胞免疫疗法提供了新的思路。长时间的T细胞刺激会导致其功能耗竭，这是限制基于T细胞的免疫疗法持久性的主要因素之一。研究人员偶然发现，一群骨髓增生异常综合征（MDS）的患者在接受抗PD-L1治疗后生存期显著延长。进一步研究发现，这些患者的T细胞中ASXL1基因发生了突变。
针对DMD的外泌体细胞疗法上市申请即将完成：Capricor Therapeutics宣布其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验的三年积极结果。HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。OLE试验的分析显示，接受其主打细胞疗法deramiocel（CAP-1002）治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请（BLA）。
间充质干细胞治疗跟腱病临床新进展：一项发表在scientific reports杂志上的文献分享了使用自体培养的间充质干细胞治疗跟腱病的临床数据。10名跟腱病患者接受了自体间充质干细胞移植后，疼痛感显著减轻，肌腱厚度得到显著改善，且未出现严重副作用，证实了自体间充质干细胞移植对跟腱病安全有效。与此同时，研究数据还显示，与传统治疗相比，MSCs疗法不仅效果更佳，且恢复周期更短，患者满意度高。这项研究为间充质干细胞局部注射治疗跟腱病带来了临床依据。
干细胞外泌体治疗脱发临床新进展：发表在Aesthetic Plastic Surgery杂志上的文献报道了干细胞外泌体治疗脱发的临床数据。30名患有雄激素性脱发的男性患者，年龄范围在22到65岁之间，经过外泌体注射治疗后，不仅能够增加头发密度，还能带来持续的满意度。研究结果表明，干细胞外泌体注射治疗脱发，不仅在短期内有效果，而且其效果在一段时间内持续存在。这一案例为干细胞外泌体临床治疗雄激素性脱发带来了科学依据。
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